Onasemnogene abeparvovec ︎ هو عبارة عن gene therapy لعلاج Sp | Modern OF Medicine
Onasemnogene abeparvovec ︎ هو عبارة عن gene therapy لعلاج Spinal muscle atrophy يتضمن gene replacement لل mutated SMN 1 ︎is recombinant adeno-associated viral vector containing complementary DNA encoding the normal human survival motor neuron protein (SMN1). ︎ من most common adverse effect لاله هو ارتفاع aminotransferases وكذلك ممكن يعمل vomiting . وكذلك مؤقتاً ممكن تقل platelet count ويزيد serum troponin . ︎ قبل ما نبدأ نعطيه لابد.من عمل evaluation لل liver function عن طريق examination و lab لل ☆ AST ☆ ALT ☆total bilirubin ☆ proyhrombin time ︎ بيتم اعطاءه one time single dose 1.1×1014 vector genomes/kg by IV infusion over 60 minutes ︎ ولابد قبل بيوم من اعطاءه نعطي Oral prednisolone 1 mg\kg per day لمدة 30 يوم ونبدأ بقبل بيوم من اعطاء onasemngene وفي نهاية 30 يوم لابد من اعادة تقييم liver functuon ︎ اذا كانت liver function في normal range أو اقل من two times the upper limit of normal بنعمل tapering لل glucocorticoid خلال next 28 days ︎ لكن اذا كان فيه impairment بنستمر في prednisolone بجرعة 1 mg\kg per day لحد ما تتعدل نتائج liver function وتصبح اقل من two times of upper limit of normal ثم بنعمل tapering لل dose of glucocorticoid #SMA
