2022-06-25 21:29:40
Onasemnogene abeparvovec
︎ هو عبارة عن gene therapy لعلاج
Spinal muscle atrophy
يتضمن gene replacement لل mutated SMN 1
︎is recombinant adeno-associated viral vector containing complementary DNA encoding the normal human survival motor neuron protein (SMN1).
︎ من most common adverse effect لاله هو ارتفاع aminotransferases وكذلك ممكن يعمل vomiting .
وكذلك مؤقتاً ممكن تقل platelet count ويزيد serum troponin .
︎ قبل ما نبدأ نعطيه لابد.من عمل evaluation لل liver function عن طريق examination و lab لل
☆ AST
☆ ALT
☆total bilirubin
☆ proyhrombin time
︎ بيتم اعطاءه one time single dose
1.1×1014 vector genomes/kg by IV infusion over 60 minutes
︎ ولابد قبل بيوم من اعطاءه نعطي
Oral prednisolone 1 mg\kg per day
لمدة 30 يوم ونبدأ بقبل بيوم من اعطاء onasemngene
وفي نهاية 30 يوم لابد من اعادة تقييم liver functuon
︎ اذا كانت liver function في normal range أو اقل من two times the upper limit of normal بنعمل tapering لل glucocorticoid خلال next 28 days
︎ لكن اذا كان فيه impairment بنستمر في prednisolone بجرعة
1 mg\kg per day
لحد ما تتعدل نتائج liver function وتصبح اقل من
two times of upper limit of normal
ثم بنعمل tapering لل dose of glucocorticoid
#SMA
1.3K views18:29
M
