2022-08-25 11:13:07
تأیید زینتگلو، اولین داروی ژندرمانی تالاسمی توسط اداره غذا و دارو
#باشگاه_مجلات
دکتر بابک عزیزافشاری، ۳ شهریور ۱۴۰۱
اداره غذا و دارو (افدیاِی) ایالات متحده اولین داروی ژندرمانی تالاسمی بتا موسوم به بتیبگلوژن اتوتمسل با نام تجاری زینتگلو را در بزرگسالان و کودکانی که نیاز به تزریق خون دورهای دارند تأیید کرد.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-treat-adult-and-pediatric-patients-beta-thalassemia-who
تالاسمی بتا میتواند به دلیل جهش ژن بتا-گلوبین منجر به کاهش شدید هموگلوبین یا فقدان کامل آن شود. این بیماران اغلب هر ۲ تا ۵ هفته باید خون دریافت کنند و میانگین عمر آنان به دلیل عوارض بیماری و تزریق خون حدود ۳۷ سال است.
زینتگلو یک بار تجویز میشود و از طریق یک لنتیویروس فاقد قدرت تکثیر، نسخه فعال ژن جهشیافته را به داخل سلولهای بنیادی خونساز میرساند. تأیید داروی جدید با توجه به گزینههای محدود درمانی بهویژه در بیمارانی که نیازمند تزریق مکرر خون هستند، اهمیت دارد.
مجوز زینتگلو با توجه به نتایج کارآزماییهای فاز ۳ صادر شده که نشان میدهد در حدود ۹۰ درصد بیماران در طیف سنی ۴ تا ۳۴ سال که تحت درمان قرار گرفتند، میزان هموگلوبین دستکم به مدت ۱ سال در محدوده طبیعی یا نزدیک به طبیعی حفظ شد و آنان در این مدت نیاز به تزریق خون نداشتند.
کمیته مشورتی سلول، بافت، و ژندرمانی افدیاِی در ماه ژوئن بهاتفاق به تأیید این دارو رأی داد. زینتگلو پیش از این در اروپا تأیید شده و به قیمت ۱٫۸ میلیون دلار در دسترس بود اما شرکت سازنده (بلوبرد) در سال ۲۰۲۱ فروش آن را به دلیل مشکلات پرداخت متوقف کرد.
بلوبرد قیمت زینتگلو را ۲٫۸ میلیون دلار اعلام کرده اما هماکنون در حال مذاکره با بیمههای تجاری و همچنین مدیکد برای رسیدن به توافق در زمینه قیمت نهایی و نحوه پرداخت است. یکی از شرایط قرارداد این است که بیمار تا ۲ سال پس از درمان نیاز به تزریق خون پیدا نکند وگرنه ۸۰ درصد این مبلغ باید بازگردانده شود.
تجویز زینتگلو در مراکز پیوند مغز استخوان در سراسر ایالات متحده از ماه اکتبر ۲۰۲۲ آغاز خواهد شد و پیشبینی میشود حدود ۱۵۰۰ بیمار در این کشور تحت درمان قرار گیرند. عوارض درمان نادر و عمدتاً شامل واکنشهای غیرجدی در هنگام تزریق مانند درد شکم، گرگرفتگی، تنگی نفس، تپش قلب، درد غیرقلبی قفسه سینه، و سیتوپنی است.
منبع: مدسکیپ
https://www.medscape.com/viewarticle/979358
@rozaneh97
568 viewsAmir, 08:13